Ameriške oblasti so odobrile prvo 100-odstotno učinkovito gensko terapijo za zdravljenje dojenčkov s spinalno mišično atrofijo. Zasluge za razvoj zdravila, ki rešuje otroška življenja, ima tudi slovensko podjetje Bia Separations iz Ajdovščine, ki je za proizvodnjo učinkovine prispevalo svojo tehnologijo čiščenja.
Ameriška agencija za hrano in zdravila FDA je odobrila zdravilo zolgensma, prvo gensko učinkovino, s katero bodo odslej v ZDA lahko zdravili novorojenčke s spinalno mišično atrofijo. Dojenčki in majhni otroci bi sicer zaradi te bolezni umrli do drugega leta starosti, je za STA povedal direktor Bia Separations Aleš Štrancar.
Zdravilo po njegovih besedah pomeni nov korak v zdravljenju bolezni, saj jo zdravi neposredno tam, kjer je nastala - na okvarjenem genu v človeškem telesu. Zdravilo namreč nadomesti del okvarjenega gena in tako lahko bolniki po zdravljenju spet normalno živijo.
Za slovensko znanost odobritev zdravila pomeni preboj v sam vrh svetovnih strateških tehnologij, je poudaril Štrancar.
Zdravilo zolgensma pod okriljem Novartisa proizvaja ameriško podjetje Avexis. Pri proizvodnji zdravila uporablja tehnologijo čiščenja zdravilnih učinkovin, ki so jo razvili v Bia Separations.
Tehnologija čiščenja je eden ključnih procesov v proizvodnji zdravil, še posebej bioloških, saj je treba ločiti zdravilno učinkovino od drugih, pogosto strupenih ali celo rakotvornih. Ta proces predstavlja tudi do 90 odstotkov proizvodnih stroškov zdravila. Njihovi pametni filtri so postali del registracije učinkovine, kar pomeni 20- do 30-letno izključno uporabo produktov podjetja Bia Separations.
"Naše podjetje je skupaj z družbo Avexis razvilo najbolj ključen del proizvodnega procesa učinkovine; njeno čiščenje s tako imenovanimi pametnimi filtri, ki jih proizvajamo v Bia Separations. Z dovoljenjem FDA za uporabo so potrdili tudi postopek čiščenja učinkovine," je povedal Štrancar.
S to potrditvijo Avexis postaja vodilni proizvajalec učinkovin za gensko terapijo, za Bia Separations pa je to ključni referenčni projekt na področju genske terapije in drugih sorodnih terapij nove generacije. "Našemu podjetju se odpira priložnost, da v roku desetih let doseže več kot 500 milijonov evrov prodaje letno," je ocenil.
Dejal je še, da se s potrditvijo genske terapije kratkoročno na široko odpirajo vrata za razvoj učinkovin za odpravljanje redkih genskih bolezni, dolgoročno pa za zdravljenje vseh vrst bolezni. To je torej revolucionarni preboj na področju farmacije, saj bo genska terapija v roku 20 do 30 let lahko zdravila večino bolezni, od raka in depresij do sladkornih in srčnih bolezni.
Potreba po večini generičnih in biogeneričnih zdravilih bo s tem odpravljena, stranski učinki zdravil pa se bodo bistveno zmanjšali. Z množično uporabo genske terapije bo cena tovrstnih učinkovin padla, je še dejal Štrancar.
Swiss drugmaker Novartis won U.S. approval for its gene therapy Zolgensma for spinal muscular atrophy (SMA) and priced the one-time treatment at a record $2.125 million https://t.co/7EbIARkgTe pic.twitter.com/8dkmpF27EL
— Reuters Top News (@Reuters) May 24, 2019
Novo na Metroplay: Kako se dobro ločiti? | N1 podkast s Suzano Lovec
